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卡博替尼是一種多靶點小分子酪氨酸激酶抑制劑，包括MET、VEGFR1 2 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT九大靶點，其主要通過靶向抑制MET、VEGFR2及RET信號通路而發揮抗腫瘤作用，殺死腫瘤細胞，減少轉移并抑制血管生成。
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此次批準是基于一項隨機（2:1）、雙盲、安慰劑對照、多中心的Ⅲ期COSMIC-311試驗的結果，參加試驗的患者都是放射性碘難治性或不合格的局部晚期或轉移性分化甲狀腺癌患者，且都是既往使用過2種VEGFR多激酶抑制劑（包括侖伐替尼或索拉非尼）治療期間或之后出現影像學進展。
主要終點是無進展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR），次要終點包括總生存期（OS）和安全性。研究結果表示，與安慰劑相比，卡博替尼可使先前治療的放射性碘難治性分化型甲狀腺癌的疾病進展或死亡風險降低78%，達到了試驗的主要終點之一。
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