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嚴(yán)重型再生障礙性貧血(SAA)是一種以骨髓增生低下和造血干細(xì)胞缺乏為特征的骨髓衰竭綜合征。強(qiáng)化免疫抑制治療(IST)是SAA非移植治療的一線方案,抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白(ATG)聯(lián)合環(huán)孢菌素(CsA)有效率達(dá)60%~70%。阿伐曲泊帕是一種新型TPO-RA,經(jīng)CYP450、CYP3A4酶代謝,不需要UGT1A1和UGT1A3參與，無(wú)明顯肝毒性,已獲批準(zhǔn)用于慢性肝病合并血小板減少，那么，馬來(lái)酸阿伐曲泊帕治療再障的效果如何？
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馬來(lái)酸阿伐曲泊帕治療再障的效果
研究目的：評(píng)估因肝腎功能異常不耐受強(qiáng)化免疫抑制治療(IST)聯(lián)合艾曲泊帕治療的嚴(yán)重型再生障礙性貧血(SAA)患者,換用阿伐曲泊帕治療的療效及耐受性。
研究方法：對(duì)2020年10月至2021年7月間江蘇省人民醫(yī)院收治的8例SAA,因肝腎功能異常不耐受IST聯(lián)合艾曲泊帕,改用阿伐曲泊帕20 mgld治療,評(píng)估治療前后血象變化、血栓事件.肝腎功能等指標(biāo)。
研究結(jié)果：阿伐曲泊帕中位治療時(shí)間4(1~6)個(gè)月,1例完全緩解,3例部分緩解,2例血紅蛋白及血小板改善,1例中性粒細(xì)胞及血小板改善,1例患者因治療時(shí)間短未納入療效評(píng)估。中位起效時(shí)間68.5(28~107)d,自對(duì)照顯示中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)(P=0.004)、血紅蛋白水平(P=0.005)及血小板計(jì)數(shù)(P=0.016)均較治療前顯著升高。阿曲泊帕治療期間,所有患者無(wú)血栓事件發(fā)生,肝腎功能指標(biāo)均維持正常范圍內(nèi)。
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