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  1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)是一種罕見(jiàn),不可治愈的遺傳性疾病。NF1是因?yàn)楹铣缮窠?jīng)纖維瘤蛋白的NF1基因發(fā)生突變引起的。該基因突變可擾亂RAS/MAPK信號(hào)通路,進(jìn)而導(dǎo)致腫瘤的生長(zhǎng)。2020年4月10日,美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)司美替尼膠囊用于治療2歲及以上的I型神經(jīng)纖維瘤(NF1)兒童患者。司美替尼具體適應(yīng)癥為:用于治療患有癥狀性、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的兒童患者。臨床試驗(yàn)顯示,司美替尼的使用能夠有效的使患兒的腫瘤體積縮小,這有助于改善患兒的運(yùn)動(dòng)機(jī)能,減輕身體疼痛。sDF知多少教育網(wǎng)-記錄每日最新科研教育資訊
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  服用司美替尼也會(huì)產(chǎn)生一定的副作用或不良反應(yīng),其中最常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括有:心肌病/水腫/面部水腫/高血壓/射血分?jǐn)?shù)降低/竇性心動(dòng)過(guò)速/痤瘡樣疹/血清白蛋白降低/血清鉀降低/血清鈉降低/疲勞/頭痛/視力模糊/白內(nèi)障/高眼壓等等。 患者在接受司美替尼治療前,應(yīng)到醫(yī)院做詳細(xì)檢查,并按照醫(yī)生的診療建議嚴(yán)格用藥。sDF知多少教育網(wǎng)-記錄每日最新科研教育資訊
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  司美替尼推薦的使用劑量為每天2次(約每12小時(shí))口服25mg/㎡,直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可接受的毒性。 患者在使用司美替尼進(jìn)行治療時(shí)應(yīng)注意:空腹服用司美替尼。并且在每次服用司美替尼前2小時(shí)或每次服藥后1小時(shí)不要食用食物。患者應(yīng)該用水吞服整個(gè)司美替尼膠囊。不要咀嚼,溶解或打開(kāi)膠囊。 患者在接受治療期間,不可擅自增加或減少藥物劑量,正確用藥才會(huì)對(duì)病情有幫助。 司美替尼吃多久見(jiàn)效?sDF知多少教育網(wǎng)-記錄每日最新科研教育資訊
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  由于每位患者的病情及個(gè)人體質(zhì)不同,患者在接受司美替尼治療后其見(jiàn)效時(shí)間也會(huì)不同,這是由患者的病情及個(gè)人體質(zhì)決定的。司美替尼中含有維生素E,如果患者每天攝入的維生素E超過(guò)建議的或安全的限值,則出血的風(fēng)險(xiǎn)就會(huì)增加。

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