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作用于BCR-ABL靶向的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)是慢性粒性白血病(CML)患者臨床治療的首選藥物,普納替尼(Ponatinib )作為第三代多靶點TKI,主要用于治療攜帶有T315I 突變陽性成人CML或者攜帶有T315I 突變陽性的費城染色體陽性急性淋巴細胞性白血病(Ph+ALL ) 7kj知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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以普納替尼為基礎的治療方案已經在一線應用的情況下進行了評估,包括與高強度化療聯合或僅僅與皮質類固醇聯合使用。在最近的一項研究中,66名中位年齡在47(21-80)歲的Ph+ALL患者接受了hyperCVAD聯合ponatinib的治療。66例患者均達到CR,CMR率為77%,3年OS率為79%,這是目前報道的成人Ph+ALL中較好的結果。值得注意的是,在32個月的中位隨訪中,有7例患者出現復發(11%),其中只有3例仍在應用帕納替尼(2例有E255K突變)。7kj知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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目前研究仍在在進行中,以探索接受ponatinib治療的Ph+ALL患者的復發機制。此外,只有11名患者(17%)在首次緩解時進行異基因型造血干細胞移植,這表明即使沒有進行造血干細胞移植的情況下,該方案也能取得持久的長期緩解。7kj知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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